Медикаментозне лікування у дітей відрізняється від такого у дорослих в першу чергу, тим, що доза лікарського засобу розраховується виходячи з маси дитини. Дози (і інтервал між прийомом ліків) відрізняються за пов’язаних з віком особливостей всмоктування, розподілу, метаболізму та елімінації медикаментозних засобів; діти не можуть ні безпечно приймати дорослу дозу ліків, ні отримувати дозу, розраховану пропорційно до дорослого за вагою (наприклад, невірно, що 7-кілограмовому дитині потрібно 1/10 дози 70-кілограмового дорослого). Більшість лікарських засобів не були належним чином вивчені на дітей, хоча законодавство (Акт 2001 року «Кращі ліки для дітей» та Акт 2003 року «Неупередженість педіатричних досліджень») забезпечує встановлює і регулює право для початку подібних досліджень.
Негативні ефекти і токсичність. Як правило, у дітей відзначаються ті ж негативні ефекти впливу лікарських засобів, що і у дорослих, однак у дітей є підвищений ризик при застосуванні деяких ліків у зв’язку з відмінностями у фармакокінетиці або з-за впливу препарату на ріст і розвиток організму. Поширені лікарські засоби з високим ризиком негативних ефектів при застосуванні у дітей, а також мають негативні ефекти, характерні тільки для дитячого віку.
Діти молодшого віку знаходяться в групі особливо високого ризику випадкового отруєння, коли вони знаходять і приймають вітаміни або лікарські препарати дорослих. Діти першого року життя знаходяться в групі ризику по розвитку токсичної дії ліків, що приймаються дорослими; цей вплив може відбуватися пренатально через плаценту, постнатально через грудне молоко при безпосередньому контакті через шкіру, якщо особа, що доглядає за немовлям, незадовго до цього місцево застосовувало певні лікарські засоби (наприклад, скополамін при рухових розладах, малатіон при педикульозі, дифенгідрамін при отруєнні).
